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「核酸医薬品の開発における課題」を「薬学」で解決!

2021.05.01

提供:新潟薬科大学 機能性核酸分子治療学研究室

「核酸医薬品の開発における課題」を「薬学」で解決!

現在、私たちが使っている医薬品は、主に低分子化合物やタンパク質からできていますが、これらと異なる核酸と呼ばれる成分を用いて医薬品をつくる研究に注目が集まっています。核酸には遺伝子の本体であるDNAとそのコピーであるRNAがありますが、新潟薬科大学では研究を通して、短いRNAから成る核酸医薬品の可能性を探っています。

この記事をまとめると

  • 近年、注目を集める、核酸の働きを応用する医薬品
  • 新潟薬科大学では企業と連携して、核酸医薬品を開発
  • 新潟薬科大学大学院生の考えた解決方法とは

次世代の医薬品として期待される核酸医薬品とは?

実験中の大学院生の石川達矢くん。

実験中の大学院生の石川達矢くん。

私たちが使っている医薬品は、主に低分子化合物やタンパク質からできています。しかしながら、近年、これらと異なる核酸と呼ばれる成分を用いて医薬品をつくる研究が盛んです。核酸から成る薬を創ろうとする企業が増えています。
核酸には、遺伝子の本体であるDNA(デオキシリボ核酸)とそのコピーのRNA(リボ核酸)があります。私たちのゲノムはおよそ30億塩基対のDNAから成り、その中にはタンパク質を作るための情報を持つおよそ2万個の遺伝子があります。他にもさまざまな働きをする生命に必須なRNAの情報を持つ遺伝子がたくさんあります。このRNAの働きを応用することで、治療が今まで難しいと言われていた疾病の治癒につながると考えられ、次世代の医薬品を生み出す研究として大いに期待されているのです。

創薬を事業とする企業と連携し、研究を進める新潟薬科大学

tRNase ZLを精製する大学院生の石川達矢くん。

tRNase ZLを精製する大学院生の石川達矢くん。

新潟薬科大学の健康・自立総合研究機構の機能性核酸分子治療学研究室では、実践的な研究が行われており、がんや感染症などの疾病に対する治療法を探っています。また、株式会社Veritas In Silicoという創薬を事業とする企業と連携し、「sgASO(small guide Antisense Oligonucleotide)」と呼ばれる核酸医薬品を開発中です。
研究では壁にぶつかることが、当然ながらしばしば起こります。sgASO薬の開発でも例外ではありません。sgASO薬の開発では、酵素(tRNase ZL)に関する試験が必要です。酵素とは、人体で起こるさまざまな化学反応において不可欠となる物質。試験用チューブ内で試験した段階において、この酵素(tRNase ZL)の調製に関して問題が生じましたが、新潟薬科大学大学院博士課程の学生自らが実験と検証と繰り返し、解決へと導いた例を紹介します。

問題について仮定をし、検証をすることで解決に!

精製されたtRNase ZLと標的RNA切断試験。

精製されたtRNase ZLと標的RNA切断試験。

この酵素(tRNase ZL)の調製に関する問題は、精製度と収量が低い点にありました。
解決の方法としてまず、ヒトのtRNase ZLを発現するプラスミドDNAを持つ大腸菌から、組換えタンパク質としてtRNase ZLを取り出し、それを精製する過程に問題があったと仮定しました。そしてこの過程を検証していくことにしました。
検証点は、①大腸菌が正しいプラスミドDNAを持っているか ②tRNase ZLを発現させるための大腸菌の培養条件は正しいか ③大腸菌からtRNase ZLを取り出す条件は正しいか ④tRNase ZLの精製法は正しいか、の4つ。これらを検証した結果、精製度の低さは、④で酵素結合樹脂の洗浄方法の手技に問題があることが分かり解決できました。また、収量の低さは、③で大腸菌の破砕条件に問題があることが分かり解決できました。

このように、新潟薬科大学では研究を通して課題を解決し、社会に役立つ学びを身につけていきます。

【広告企画】提供 : 新潟薬科大学 機能性核酸分子治療学研究室

この記事のテーマ
医学・歯学・薬学・看護・リハビリ」を解説

高齢化社会では、長生きするだけでなく健康でいることが何よりも重要です。病気やけがなどによる身体・生理機能の変化を探り、元気に生活できるように治療するのが、医師、薬剤師、看護師、理学療法士などの専門家の役割。専門的知識と技術を身につけ、チームとして連携することで医療の質を向上させる方法を学びます。

「医学・歯学・薬学・看護・リハビリ」について詳しく見る

この記事で取り上げた
「薬学」
はこんな学問です

医薬品の効果・効能、製造方法、管理、供給などについて学び、研究する学問。医薬品の正しい服用方法などを指導する薬剤師、製薬会社などで創薬に携わる研究開発者、医師に対して医薬品の説明を行う医薬品情報担当者(MR)のほか、化粧品開発に関わる仕事に就くなど、進む道は広い。薬剤師をめざす場合は6年制課程を修了し、薬剤師国家資格の取得が必要となる。創薬研究をめざす場合は、4年制課程を経て、企業や研究機関に進む。

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